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【视频】

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上海儿童医学中心血液肿瘤科医生陈静在接受澎湃新闻记者采访时表示，在临床上，一些重症的PKD患者往往依靠输注红细胞治疗，一般情况下，重症患者往往一个月就需要输注1次。“这种治疗是长期的，大部分重症的PKD患者需要长期输注红细胞治疗，一些患者（6岁以上）会采取‘切除脾脏’的方式进行治疗，但只有一部分患者会有效。此外还有一种骨髓移植治疗的方式，但也存在一定的生命危险，在国际上并不推荐。”

院方透露，当前，基因治疗是一种新兴的治疗手段，旨在通过基因水平的干预，将正常或修正后的基因导入患者体内，从而达到根治疾病的目的。该临床研究由上海儿童医学中心主导，与国内生物技术企业合作开展，利用新一代体外CRISPR精准基因替换技术平台，通过同源重组实现大片段基因的精准替换，最终将携带正常基因的自体造血干细胞重新输注回患者体内，让患者获得正常造血功能，达到疾病治愈效果，且不存在异基因造血干细胞移植相关风险。因其为内源性启动子驱动，精准敲除突变基因，并在原位完整插入正常基因，避免了潜在癌症事件的发生，更安全、高效，也是最接近理想化基因治疗的一种方式。

【多元】

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【互动】

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央视网消息：6月5日是《环境保护法》规定的环境日，2024年环境日的主题是“全面推进美丽中国建设”。国家主场活动在广西南宁举办，将通过多种形式展示新时代生态环境保护工作突出成就，培育弘扬生态文化，更广泛地动员社会各界参与生态环境保护、践行绿色生产生活方式，为全面推进美丽中国建设奠定坚实的社会基础。

【极速】

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渝昆高铁是国家八纵八横铁路网京昆通道的关键组成部分，全长699公里，其中云南段长达388.6公里。目前，渝昆高铁云南段63隧道已贯通15座，10个桥隧重点控制性工程建设进展顺利。作为云南省内首条设计时速350公里的高速铁路，全线建成通车后，预计重庆到昆明行车时长将由原先的5小时缩短至最快2小时左右。(完)

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